天風證券：和譽-B(02256.HK)匹米替尼獲批上市，正式邁入商業化階段

事件：CSF-1R高選擇性小分子匹米替尼獲批上市，用於治療手術切除可能會導致功能受限或出現較嚴重併發症的症狀性成人腱鞘鉅細胞瘤（TGCT）患者。 $和譽-B (02256.HK)$

匹米替尼是公司首個獲批上市的自研創新藥產品，療效和安全性良好。MANEUVER III期研究顯示，使用匹米替尼治療25周的ORR爲54.0%（安慰劑3.2%）。從長期療效來看，中位隨訪14.3個月時，接受匹米替尼治療組患者的ORR提升至76.2%；第49周時，患者臨床結局評估（COAs）持續改善且安全性良好，截至73周時相對關節活動度較基線改善達到23.9%。對照組患者改用匹米替尼後，同樣獲得臨床獲益，中位隨訪時間8.5個月時，ORR達到64.5%，COAs也有所改善。目前全球範圍內獲批用於治療TGCT疾病的藥物較少，已獲批藥物吡昔替尼第25周客觀緩解率達39%，但可能存在混合性和膽汁淤積性肝毒性風險，被FDA給予"黑框警告"；小野製藥的Vimseltinib第25周的ORR爲40%。匹米替尼無膽汁淤積性肝毒性且ORR更高，相較於現有藥物具有療效和安全性的雙重優勢（非頭對頭）。

除在中國獲批上市外，還已獲得美國FDA的BTD和歐洲EMA的優先藥物資格認定（類似於BTD），美歐兩地的開發進程均在順利推進中。全球TGCT的病例數大約爲40萬例。公司與默克就匹米替尼在2023年訂立獨家許可協議，默克獲得匹米替尼中國地區的商業化權益。默克於2025年4月行權，獲得全球商業化權益，行權費用爲8500萬美元。交易總額最高可達6.055億美元，合作進一步深化。

口服PD-L1抑制劑ABSK043具有FIC潛力，在多個臨床前模型中展現出與已獲批PD-L1抗體相當的抗腫瘤功效。ABSK043專爲聯合治療設計，目前正在開展聯用伏美替尼、格來雷塞以及ABSK061的三項II期臨床試驗。

EGFR突變是NSCLC中最常見的驅動基因突變。儘管第三代EGFR-TKIs已成爲EGFR突變晚期NSCLC的一線標準治療方案，但既往研究提示，對於EGFR突變合併PD-L1高表達的患者，第三代EGFR-TKIs的療效劣於PD-L1低表達或陰性患者，在PD-L1<50%和PD-L1≥50%的患者中，奧希替尼組的mPFS分別爲23.6個月和10.2個月。此外，PD-（L）1抗體與EGFR-TKI的聯合方案因嚴重毒副反應而受到限制。在度伐利尤單抗聯合奧希替尼一線治療EGFRmu NSCLC的Ib期臨床中，治療相關毒性反應顯著，82% 的患者出現3級及以上不良事件，其中ILD發生率高達38%。

ABSK043聯合伏美替尼的II期臨床數據顯示，在21例EGFR突變且PD-L1陽性的經治晚期NSCLC患者（17例患者接受過第三代EGFR-TKIs治療）中，DCR達到71%，ORR爲25%，暫未觀察到DLT和ILD，最常見的TEAE爲1-2級，未觀察到4級或5級TEAE。此積極結果爲該聯合療法正在開展的劑量擴展階段用於EGFR突變且PD-L1陽性的NSCLC 1L奠定了堅實基礎。

公司在研管線儲備豐厚，已構建10餘條處於臨床階段的腫瘤產品管線，Pan-KRAS inhibitor ABSK211預計2026年進入臨床階段，FGFR4抑制劑ABSK011等藥物的研發正在順利推進中。